达妥昔单抗β（Qarziba，商品名：凯泽百） 是百济神州引进的中国首个且唯一同时获批用于初治高危和复发/难治性神经母细胞瘤的GD2靶向单抗药物，其临床疗效在多项国际与真实世界研究中得到充分验证，显著提升了患儿的长期生存希望。
✅ 核心临床疗效数据
1. 初治高危神经母细胞瘤患儿
5年无事件生存率（EFS）：达 62%（历史对照约42%），提升20个百分点
9；
5年总生存率（OS）：达 70%，相较非免疫治疗组提升约20个百分点；
疾病复发风险降低16%，累计复发或进展发生率由57%降至41%。
超60%的高危患儿可实现5年无疾病进展、无复发、无死亡，有望实现临床治愈，重新回归学校与家庭。
2. 复发或难治性神经母细胞瘤患儿
3年无事件生存率（EFS）：达 57%；
3年总生存率（OS）：达 71%；
客观缓解率（ORR）：约 50%，部分患儿可达到完全缓解（CR）。
更令人鼓舞的是，中国真实世界研究显示：将治疗周期延长至中位7个疗程后，2年总生存率高达94.7%，且耐受性良好。
✅ 作用机制与疗效优势
达妥昔单抗β通过精准结合肿瘤细胞表面高表达的GD2抗原（双唾液酸神经节苷脂），激活人体免疫系统，发挥双重杀伤作用：
ADCC（抗体依赖性细胞介导的细胞毒性）：招募NK细胞清除肿瘤；
CDC（补体依赖性细胞毒性）：激活补体系统导致肿瘤细胞裂解。
作为第二代GD2单抗，其人源化程度更高、免疫原性更低，并采用固定输注方案，有效提升治疗耐受性与依从性。
✅ 治疗适用条件与方案
适用于 ≥12月龄 患儿；
初治高危者：需完成诱导化疗、清髓治疗及干细胞移植，且至少达到部分缓解；
复发/难治性者：无论是否伴有残留病灶均可使用，治疗前应控制疾病活动性；
标准治疗为连续5个疗程，每疗程35天，总剂量100 mg/m²/疗程，可选长时程（10天输注）或短时程（5天输注）方案。
✅ 安全性与可及性
常见不良反应包括发热（88%）、疼痛（77%）、超敏反应（63%）、呕吐、毛细血管渗漏综合征（40%）等，但整体可控，获批以来无黑框警告或撤市记录；
该药于2021年8月12日在中国正式获批上市，填补国内免疫治疗空白；
2025年被纳入国家商保创新药目录，以折扣价与商业保险结算，提高可负担性；
截至2026年初，已覆盖6个省份，配备于8家定点医疗机构，部分患者可通过海南博鳌乐城“先行先试”政策或慈善援助获得用药机会。
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